Bioteknologi har ofte været blandt de mest populære sektorer i MoneyShow Top Picks-rapport, vores årlige undersøgelse af landets førende nyhedsbrevsrådgivere. Årets rapport er ingen undtagelse; her er en seks-pakke med yndlingsbiotekideer for det kommende år.
Joe Cotton, Bomuld er teknisk set
Cassava videnskaber (SAVA) er en højrisiko, høj belønning, klinisk biotekvirksomhed; dets flagskibslægemiddelkandidat er Simufilam - et lægemiddel til Alzheimers - i øjeblikket i fase 3-forsøg. Det, der gør denne bestand så interessant, er, at Simufilam ser ud til at forbedre kognition hos Alzheimers patienter, ikke blot bremse udviklingen af sygdommen. Hvis det bliver godkendt, kan det nemt blive et lægemiddel for flere milliarder dollars.
I august 2021 indsendte et advokatfirma, der repræsenterede godkendte short-sælgere, en Citizen Petition til det amerikanske FDA, hvori de anmodede om, at Cassavas kliniske forsøg med Simufilam blev stoppet, og påstod blandt andet datamanipulation i videnskabelige artikler forfattet af Cassava-forskere, herunder en 2005 Neuroscience artiklen.
Som et resultat faldt aktien fra $120 til $40. Neuroscience genundersøgte de originale data for artiklen og erklærede i december 2021, at de ikke fandt beviser til støtte for påstande om datamanipulation.
Påstandene, selvom de tilsyneladende er falske, har kastet en skygge over aktien i nogen tid. Men nu agerer aktien godt, og vi forventer, at den fortsætter stærkt på en opadgående vej. Her er katalysatorer for en fortsat optur:
Virksomheden har inkluderet ca. 650 patienter i to fase 3-studier og planlægger at inkludere i alt 1,750 patienter med mild til moderat Alzheimers sygdom i de 2 undersøgelser af Simufilam. Resultaterne af dets igangværende fase 3 kliniske program forventes at udkomme i midten af 2024.
Virksomheden annoncerede også færdiggørelsen af lægemiddeladministrationen i et åbent studie af Simufilam for ca. 200 patienter designet til at evaluere langsigtet lægemiddel sikkert og til at måle kognitive ændringer over 12 måneder. Resultaterne kan blive offentliggjort omkring udgangen af 2022.
Insidere tror tilsyneladende, at Simufilam virker, fordi to direktører brugte deres hårdt tjente penge på at købe aktien i august 2022. Direktør Richard Barry købte 36,159 aktier @ $23.79 til en pris på $860,223. Og direktør Sanford Robinson købte 100,000 aktier @ $20.69 for i alt $2,069,000. Når direktørerne i en virksomhed køber deres virksomheds aktier, er det et stort plus, der vækker tillid.
Vi kan godt lide bestanden. Hvis Simufilam bliver godkendt, kan aktien gå meget højere. Men husk på, at dette er et et-lægemiddelfirma, og aktien kan gå ned til $1.00, hvis det ikke lykkes at få lægemidlet godkendt.
Mike Cintolo, Cabot Top Ti Trader
Neurokrine biovidenskaber
Selvom lægemidlet er sjældent, er det en storsælger med en forventet omsætning på 1.4 milliarder dollars i år, en stigning på 30 % fra sidste år, og endnu vigtigere, ledelsen ser et væld af muligheder netop i sit kerneområde med mere end en halv millioner udiagnosticerede patienter alene i USA (den tror, at kun 15% er både diagnosticeret og i behandling), så potentialet er der for, at Ingrezza-salget nemt kan mere end fordobles over tid.
Neurocrine har også et andet nicheprodukt, der sandsynligvis snart kommer på markedet - det er ansøgt om godkendelse af valbenazin (sandsynligvis godkendelse i begyndelsen af næste år), som behandler en anden sygdom, der forårsager ufrivillige bevægelser (bivirkning af Huntingtons), som påvirker måske 25,000 mennesker.
Disse to skulle holde tallene højere, hvor analytikere ser toplinjen stige 20% næste år, mens indtjeningen når op på næsten $4 pr. aktie - alt imens virksomhedens fremragende pipeline fortsætter med at udvikle sig. Vi tror, at scenen er sat til, at læger og bioteker kan hjælpe med at lede det næste fremskridt, og NBIX ligner en af de bedste hunde i den gruppe.
Rich Moroney, Dow-teori-prognoser
En langsomt voksende amerikansk økonomi er sårbar over for nedadgående chok, især med den globale økonomi, der forventes at kæmpe. Ikke desto mindre har vi stadig favorittidéer til gevinster for et år frem, som f.eks Vertex Pharmaceuticals
Biotekfirmaets største produkt, Trikafta, behandler de fleste af de 83,000 patienter med cystisk fibrose i Nordamerika, Europa og Australien. Trikafta står for 86% af Vertex' produktsalg, men ledelsen ser stadig større højder forude.
Virksomheden fortsætter med at søge godkendelse af Trikafta til behandling af forskellige typer af cystisk fibrose-patienter. Hjælpet af dets bestræbelser på at få andre lande til at refundere behandling, siger Vertex, at lægemidlet potentielt kan behandle 90 % af cystisk fibrose-ramte over hele verden.
Indrømmet, at stole på ét produkt for så meget omsætning tilføjer risiko til aktien. Men Trikafta nyder godt af en first-mover-fordel og står i øjeblikket over for begrænset konkurrence på markedet for cystisk fibrose.
Vertex har klaret syv år i træk med mindst 22% salgsvækst, og driftsoverskuddet steg med mindst 24% i hvert af de fem år, siden virksomheden blev profitabel.
Vi tror, at Trikafta stadig har plads til at vokse. Derudover fremmer virksomheden behandlinger for andre lidelser, herunder en genetisk sygdom kaldet alfa-1 antitrypsin-mangel og seglcellesygdom. Lægemidler under udvikling slår ikke altid ud, men denne pipeline ser lovende ud.
Mit bedste valg for spekulative investorer for det kommende år er Mannkind (MNKD) - en aktie, jeg har valgt som en favorit i de sidste mange år. MannKind beholder i øjeblikket alle rettigheder til sit hovedprodukt, Afrezza - en inhalerbar form for insulin til både type 1 og type 2 diabetikere; virksomheden fortsætter med at gøre indtog på disse markeder mod "de tre store" insulinproducenter.
MannKind har nu også et andet produkt på markedet via en licensaftale med sin partner på projektet, United Therapeutics (UTHR). Dette produkt (Tyvaso DPI) har kun været på markedet i et par måneder, men det viser allerede tegn på at blive en blockbuster. Ikke alene får MannKind betalt for at producere produktet (plus et lille tillæg) for United Therapeutics, det modtager også en royalty på alt salg af produktet.
MannKind købte også for nylig V-Go, en lille virksomhed, der allerede har en tilstedeværelse på diabetesområdet. Derudover har en privat virksomhed kaldet Receptor Life Sciences givet virksomhedens Technosphere-lægemiddelleveringssystem licens til at udvikle cannabinoidprodukter til epilepsi og angst.
Mens produkterne, der udvikles af Receptor Life, stadig er flere år væk på markedet, repræsenterer de potentialet for yderligere milepælsbetalinger og royalties, når de arbejder sig gennem den kliniske forsøgsproces (og, bank på træ, kommercialisering i slutningen af nævnte behandle).
Jeg tror på, at der stadig er masser af plads at løbe, før aktien endelig vil være tilbage på noget, der mere ligner fair værdi. Som et resultat opfordres investorer til at være tålmodige med at tage overskud, hvis/når de ser aktien begynde at stige. Som det har været tilfældet i en årrække nu, betragtes MNKD som et meget stærkt køb under $5 og et køb under $10.
Anavex (AVXL), er en biofarmaceutisk virksomhed dedikeret til udvikling af nye lægemiddelkandidater til behandling af sygdomme i centralnervesystemet med meget opmuntrende resultater indtil videre i Alzheimers, Parkinsons og Retts syndrom.
Den store nyhed for Anavex var frigivelsen af de foreløbige data fra 508 patienter, placebokontrollerede, dobbeltblindede, 48-ugers, fase 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarcamesine eller A2-73) Alzheimers forsøg, som testede 3 lige store kohorter med placebo, 30 mg eller 50 mg orale doser.
Først skal jeg påpege to meget vigtige ting:
1) Der var en forsinkelse i at få dataene fra et af forsøgswebstederne, hvilket resulterede i, at virksomheden kun fik dataene fra tredjeparts statistiske analysefirma kun 1 dag før, det var på tidsplanen at præsentere på CTAD Alzheimers konference. Dette begrænsede derfor, hvad virksomheden nøjagtigt kunne rapportere på det tidspunkt.
2) Nogle af de bedste resultater fra et tidligere forsøg var for 50 mg. kohorte, mens de 30 mg knap virkede. Men ALT af de analyser, der blev præsenteret for nylig, var for kombineret 30+50 mg patienter som en enkelt kohorte, hvilket fortynder effektivitetsresultaterne.
Derfor skulle resultater, der endnu ikke kommer, være endnu bedre, når virksomheden selv rapporterer om 50 mg-kohorten. De primære endepunkter var reduktionen i faldet i kognition (ADAS-COG) og daglige aktiviteter (ADCS-ADL) efter 48 uger.
Om dette sagde virksomheden: "Anavex 2-73 (blarcamesine) undersøgelsen opfyldte de primære og vigtige sekundære endepunkter, der viser statistisk signifikant reduktion af klinisk fald i globale kognitive og funktionelle skalaer i en klinisk undersøgelse af patienter med tidlig Alzheimers sygdom." (MMSE baseline scorer 20-28).
Og mere til pointen: “Behandling med ANAVEX®2-73 reducerede statistisk signifikant kognitiv tilbagegang, målt med ADAS-Cog, sammenlignet med placebo ved behandlingens afslutning med 45 % (p=0.033)."
Dette er det mest betydningsfulde og direkte resultat, der er frigivet indtil videre for dette forsøg, da dette var betydeligt bedre end Biogen
Ikke desto mindre fik lecanemabs magre resultat disse to virksomheder til at øge 20 milliarder dollars i markedsværdi fra den ene dag til den anden. De fleste iagttagere mener, at dette fase 3-resultat baner vejen for sandsynligvis FDA-godkendelse. Anavex' lægemiddel slog imidlertid lecanemab med en bred margin (en 45 % opbremsning vs. 27 %) i fase 2b/3-studiet.
Men her er sagen ... Biogens lægemiddel kræver IV-infusionsbehandling , periodiske MR-undersøgelser for at kontrollere for hævelse og blødning i hjernen (to grimme bivirkninger af lecanemab), mens A2-73 er en pille og kræver ikke periodiske MR-undersøgelser, en kæmpe fordel selv at ignorere, at A2-73 virkede bedre.
Mens de allerede frigivne data var overlegne end lecanemab, bør resultaterne, når først kohortedataene på 50 mg alene kommer frem, være betydeligt bedre end for den kombinerede gruppe. Og endnu bedre for kun de 85 %, der bærer det normale SigmaR1-gen såvel som for APOE2- og 3-patienter. (Stadig et stort målmarked.) Så jeg tror, at dataene indtil videre var opmuntrende, men det bedste nyheder er endnu ikke kommet - og aktien er fortsat en favorit i 2023.
Joe Duarte, I pengeindstillingerne
Axonics modulationsteknologier (AXNX) er en lille medicinsk teknologivirksomhed med en stor fremtid. Virksomheden med markedsværdi på 3.4 milliarder dollars inden for medicinsk udstyr fokuserer på behandling af blære- og tarminkontinens. Selvfølgelig er det ikke glamourøse ting. Jeg hører bestemt relaterede klager om disse problemer i min lægepraksis med jævne mellemrum. Men det er et reelt sundhedsproblem, som endelig får en holdbar løsning.
Overvej det faktum, at ifølge en CDC-undersøgelse fra 2014 havde 51 % af ikke-institutionaliserede personer over 65 år i USA en eller anden form for tarm- eller blæreinkontinens. Mange udvikler kroniske problemer, som kan føre til hyppige infektioner og forværring af underliggende sygdomme.
Tilstanden er mere almindelig hos kvinder end mænd. Og det påvirker de syge både fysisk og psykisk. Den måske vigtigste kendsgerning at overveje er, at efterhånden som befolkningen ældes og kroniske tilstande såsom diabetes stiger, stiger forekomsten af inkontinens også.
Virksomheden har en tostrenget strategi — med to produkter, som gør en enorm forskel for inkontinensramte. Den ene er dens sakrale stimulator - et elektronisk implantat, der sender impulser til nerverne, der kontrollerer muskeltonus og regulerer blærens evne til at trække sig sammen - og dermed reducere inkontinens.
Den anden er en implanterbar permanent gel, der placeres i væggen af urinrøret og tilføjer bulk til de svækkede muskler og dermed reducerer eller forhindrer lækage. Salget af begge fortsætter med at vokse støt. Selskabet er i øjeblikket ikke rentabelt, men har tilstrækkelig likviditet på balancen. (Til oplysning, Joe Duarte ejer aktier i AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/