Accelerer helbredelser gennem internationalt samarbejde i kliniske forsøg: Cancer Moonshot Pathways

Bemærk: Præsident Joe Biden lancerede i februar et "Cancer Moonshot"-initiativ, der har til formål at reducere dødeligheden af ​​kræft med 50% i de næste 25 år. Dette er en del af en række indlæg med kræfteksperter, der giver forslag til at hjælpe Moonshot med at få succes. Den kommende 3^rd Forbes China Healthcare Summit" den 27. august (26. august ET) vil behandle "New International Directions For A Reignited Moonshot" som hovedtema i år. Registrering er gratis. For mere information, kontakt: [e-mail beskyttet]. Følgende indlæg giver skriftlige forslag fra Nancy Y. Lee, MD, Lisa M. DeAngelis, MD og Bob T. Li, MD fra Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) i New York.

I 2016 lancerede den daværende vicepræsident Joe Biden Cancer Moonshot-initiativet med det mål at fremskynde fremskridt i kampen mod kræft. Som et resultat gik de akademiske forsknings-, industri- og patientadvokatsamfund sammen med en enorm energi og entusiasme mod et fælles formål.

I år fornyede præsident Biden sin dedikation til at bekæmpe denne sygdom og er på jagt efter at stoppe kræft ved at sætte et mål om at reducere dødeligheden af ​​kræft med mindst 50 % i de næste 25 år. Præsidenten meddelte også behovet for at forbedre livskvaliteten for patienter, der lever med kræft, investere i screening og tidlig detektion, adressere uligheder i adgang til pleje og forbedre mangfoldigheden af ​​deltagere i kliniske forsøg – det kritiske skridt i at omsætte videnskabelige opdagelser til at spare liv.

Cancer Moonshot har dog stort set været et amerikansk indenlandsk initiativ med relativt få bestræbelser på internationalt samarbejde, selvom kræft fortsat er en global dræber, der tager 10 millioner liv på verdensplan hvert år med ødelæggende virkninger på deres familier. Da verden går ind i en post-pandemisk æra præget af teknologisk transformation og tilslutningsmuligheder, er missionen om at eliminere kræft som en væsentlig dødsårsag nu blevet opnåelig inden for et helt liv ved at udnytte internationalt samarbejde om kliniske forsøg.

COVID-19-pandemien har opgraderet verdensomspændende sundhedssystemer og afsløret ineffektivitet og sårbarheder i vores traditionelle model begrænset til hospitalscentreret kræftbehandling. Kliniske forsøg kan nu udnytte fjernsamtykke og telemedicinske teknologier til at forbedre tilmelding og behandlingsovervågning, hvilket gør kliniske forsøg mere patientcentrerede og potentielt mere tilgængelig i landdistrikter og dårligt stillede samfund.

Internationale multiregionale kliniske forsøg udvide mangfoldigheden af ​​deltagere og kan fremskynde tidslinjen til regulatorisk godkendelse med mange år. United States Food and Drug Administration (FDA) godkendelse af den første KRAS-hæmmer sotorasib var et skelsættende øjeblik i onkologien, da dette var første gennembrud i fire årtier siden opdagelsen af ​​KRAS, det mest almindeligt muterede onkogen i humane kræftformer.

Hvad der ikke er almindeligt værdsat, er det faktum, at dette gennembrud blev leveret i rekordfart på mindre end tre år (sammenlignet med den typiske 10-15 års lægemiddeludviklingstidslinje) og udført hovedsagelig under COVID-19-pandemien, hvor kliniske forsøg typisk blev lukket ned. . Det CodeBreaK100 kliniske forsøg brugte fjernovervågningsteknologier og internationalt samarbejde mellem otte lande på tværs af Nordamerika, Asien og Europa for at muliggøre fjernforsendelse af lægemidler, telemedicin og fortsat patientopsamling for at levere dette historiske gennembrud. Gennem Project Orbis, et FDA Oncology Center of Excellence ledet samarbejdsinitiativ for international reguleringsharmonisering mellem regeringsagenturer, blev sotorasib hurtigt godkendt i flere lande uden for USA, herunder Canada, Australien, Japan, Schweiz og Storbritannien, hvilket fremskyndede leveringen. af innovative og livreddende lægemidler til flere patienter. Vi kan nu bruge denne præstation som en model for internationale kliniske forsøg i den post-pandemiske æra, ved at udnytte teknologi og samarbejde til at fremskynde mange flere gennembrud med hidtil uset hastighed og skala.

At accelerere godkendelsen af ​​en ny behandlingsmetode involverer muligvis ikke altid et nyt lægemiddel. NRG Oncology HN001 er et internationalt randomiseret fase III-studie, der har til formål at personalisere systemisk terapi for lokoregionalt fremskreden nasopharyngeal cancer baseret på en ny blodbaseret biomarkør, plasma Epstein-Barr Virus DNA, ellers kendt som en flydende biopsi. Da nasopharyngeal cancer er betydeligt mere udbredt i det sydlige Kina og Sydøstasien, var det vigtigt at åbne forsøgssteder i Asien-Stillehavsområdet. Selvom dette amerikansk ledede forsøg blev lanceret i maj 2014, skete den første patientindskrivning fra Asien ikke før år senere. Betydelige forskelle i lovgivningsmæssigt tilsyn fra forskellige lande resulterede i forsinkelser i godkendelsen, hvilket nægtede adgang til forsøget for nogle af de mest trængende og videnskabeligt vigtige patientpopulationer. Tiden, kræfterne og omkostningerne brugt på regulatorisk tilsyn var uoverkommelige, især i betragtning af nyheden af ​​den flydende biopsibiomarkør.

Med udgangspunkt i denne erfaring og erfaringer fra COVID-19 forestiller vi os et nyt post-pandemisk paradigme, hvor regulatoriske standarder rundt om i verden kan harmoniseres med digital teknologi for at øge effektiviteten af ​​aktivering og tilmelding til kliniske forsøg. Nye teknologier såsom flydende biopsi udvikler sig konstant, og disse fremskridt varsler nu potentielle blodprøver til tidlig påvisning af kræft, men med øget regulatorisk kompleksitet i vurderingen af ​​deres nøjagtighed og anvendelighed. For at nå dette mål om international reguleringsharmonisering er multistakeholder-samarbejde mellem regering, industri, akademi, patientfortalervirksomhed og medier afgørende, og det er her, Cancer Moonshot kan spille en vigtig lederrolle i at nedbryde siloer og bringe verden sammen. Disse bestræbelser vil i sidste ende forbedre standarden for behandling af patienter, ikke kun i USA, men også rundt om i verden.

Sammenfattende er vi hos MSK forpligtet til at fremskynde gennembrud ved at udnytte nye teknologiske fremskridt og samarbejde i internationale kliniske forsøg. Da præsident Biden genstarter Cancer Moonshot, argumenterer vi for, at kræft ikke kun er en fjende af amerikanere, men hele menneskeheden, og dermed præsenterer en unik mulighed for amerikansk global ledelse. Vi kan ikke bekæmpe kræft alene, men ved at bringe verden sammen gennem et internationalt måneskud, kan vi realistisk afslutte kræft, som vi kender den, i dette liv sammen.

—Nancy Y. Lee, MD, FASTRO, er strålingsonkolog, Chief of Head & Neck Radiation Oncology, Chief of Proton Therapy Service og næstformand, Department of Radiation Oncology ved Memorial Sloan Kettering Cancer Center

—Lisa DeAngelis, MD, er neuro-onkolog, overlæge og overlæge; og Scott M. og Lisa G. Stuart Chair ved Memorial Sloan Kettering Cancer Center

—Bob T. Li, MD, PhD, MPH, er en medicinsk onkolog, lægeambassadør i Kina og Asien-Stillehavsområdet; og Chief Scientific Officer, MSK Direct ved Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Se relaterede indlæg:

Mød videnskabsmanden, der koordinerer Joe Bidens nye Cancer Moonshot

"Hvorfor er kræft mindre vigtigt at helbrede hurtigere end Covid?": Cancer Moonshot Pathways

Motiver kampen mod kræft, der påvirker børn: Cancer Moonshot Pathways

Gennembrudsbarrierer for at drive fremskridt: Cancer Moonshot Pathways

Biden fortjener kredit for at tage på kræft: Cancer Moonshot Pathways

@rflannerychina