En ansøgning om godkendelse af en banebrydende behandling af seglcellesygdom skal være indgivet i marts,
Crispr Therapeutics
sagde, og fremhævede virksomhedens førende inden for et konkurrencedygtigt område inden for medicinsk forskning og udløste en gevinst i aktien.
Hvis godkendt, exa-cel-behandlingen fra Crispr (ticker: CRSP) og dens partner
Vertex Pharmaceuticals
(VRTX) ville være den første amerikanske markedsførte behandling baseret på Crispr-a Nobelvindende teknologi der omskriver defekte gener. Patienter, der modtog engangsbehandlingen i kliniske forsøg, er forblevet fri for lidelsen i de røde blodlegemerpinefulde symptomer.
Kilde: https://www.barrons.com/articles/crispr-therapeutics-stock-fda-sickle-cell-gene-therapy-bf56a18c?siteid=yhoof2&yptr=yahoo