Her er grunden til, at SpringWorks Therapeutics steg 20 %

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) aktien sprang 20% ​​efter, at virksomheden i den kliniske fase fokuserede på livsændrende behandling af kræft, og sjældne sygdomme annoncerede opmuntrende resultater fra deres DeFi-undersøgelse. Forsøget var et placebokontrolleret, dobbeltblindt tredje fase studie, der vurderede sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​virksomhedens eksperimentelle orale gamma-sekretasehæmmer, Nirogacestat, i behandlingen af ​​fremadskridende desmoid-tumorer.

Springworks udgiver data om DeFi-undersøgelsen.

CEO Saqib Islam sagde:

Leder du efter hurtige nyheder, hottips og markedsanalyse?

Tilmeld dig Invezz-nyhedsbrevet i dag.

Desmoid-tumorer er aggressive bløddelstumorer, der kan føre til alvorlige negative udfald for patienter, herunder langvarige smerter, vansiring og amputation. I sjældne tilfælde, når vitale organer påvirkes, kan desmoid-tumorer også være livstruende.

Det primære mål med DeFi-studiet var forbedret progressionsfri overlevelse (PFS), hvor nirogacestat viste en statistisk meningsfuld forbedring i forhold til kontrol, med en 71 % reduktion i sandsynligheden for sygdomsprogression. Desuden opnåede forsøget alle kritiske sekundære mål, hvor nirogacestat viste statistisk betydningsfulde forbedringer i patientrapporterede resultater og objektiv responsrate sammenlignet med placebo.

Nirogacestat blev bedre tolereret og havde en god bivirkningsprofil. En mere signifikant procentdel af kvinder i den fødedygtige alder oplevede dog ovariedysfunktionsrelaterede symptomer. Andre uønskede hændelser var for det meste i overensstemmelse med, hvad der var blevet rapporteret oprindeligt.

Flere data fra DeFi-undersøgelsen forventes i 2H 2022

 Flere data er planlagt til at blive delt på en lægekonference, og SpringWorks forventer at indgive en ny lægemiddelansøgning (NDA) til Food and Drug Administration i 2. halvår 2022. Islam konkluderede:

Dagens meddelelse repræsenterer en væsentlig milepæl i retning af vores mål om at bringe den første godkendte behandling til desmoid-tumorsamfundet. Vi ser frem til at dele DeFi-forsøgsdataene med FDA og til at præsentere detaljerede undersøgelsesresultater på et lægemøde senere i år.

 FDA har udpeget Nirogacestat som et Orphan Drug til behandling af desmoid-tumorer, mens Europa-Kommissionen har givet lægemidlet Orphan Drug Designation til behandling af bløddelssarkom. lægemidlet blev også udstedt med Fast Track og Breakthrough Therapy-betegnelser til behandling af patienter med vedvarende, ikke-operable, refraktære eller tilbagevendende dyb fibromatose eller desmoid-tumorer