Producenten af ​​Alzheimer-lægemidlet Leqembi forventer FDA's fulde godkendelse til sommer

japansk lægemiddelproducent Eisai forventer, at Food and Drug Administration fuldt ud godkender sin Alzheimers behandling Leqembi denne sommer, hvilket vil udvide adgangen til det dyre nye antistof under Medicare.

Den amerikanske administrerende direktør Ivan Cheung sagde, at FDA, som gav accelereret godkendelse i januar, kunne give fuld godkendelse så snart som i juli, hvis virksomheden får en fremskyndet "prioritetsgennemgang" for at påvise en væsentlig forbedring i, hvor tidligt Alzheimers behandles.

"Vi taler bogstaveligt talt om måske fem måneder væk, så vi flytter helt sikkert med CMS lige nu," sagde Cheung til CNBC i et interview torsdag. Centers for Medicare og Medicaid Services er det føderale agentur, der vil bestemme, hvor bredt Leqembi, som Eisai har prissat til $26,500 om året, er dækket for patienter diagnosticeret med tidlig Alzheimers.

Virksomheden, som udviklede lægemidlet med Biogenestimerer, at 100,000 mennesker forventes at modtage en tidlig Alzheimers diagnose og blive berettiget til Leqembi i 2026, selvom antallet af udiagnosticerede mennesker næsten helt sikkert er højere.

Alzheimerforeningen anslår, at mere end 2,000 mennesker på 65 år og ældre udvikler sig fra mild til moderat demens på grund af sygdommen om dagen, hvilket gør dem ude af stand til at få Leqembi.

Tidlig Alzheimers rammer typisk mennesker i alderen 65 år og ældre, hvilket forårsager kognitiv svækkelse og andre problemer. Leqembi har vist lovende at bremse sygdommens progression i denne befolkning, men det indebærer risiko for hjernehævelse og blødning.

Medicare offentliggjorde vejledning i april 2022, der begrænser dækningen for Alzheimers-lægemidler som Leqembi, der bruger antistofbehandlinger til at målrette pladen, der forårsager sygdommen. Under Eisais nuværende accelererede godkendelsesstatus vil Medicare kun dække omkostningerne for personer i kliniske forsøg godkendt af FDA eller National Institutes of Health.

Eisai har afsluttede sit fase tre forsøg og indskriver ikke længere patienter. Det betyder, at medicinen i øjeblikket er uden for rækkevidde for de fleste, undtagen de meget velhavende. Cheung sagde, at virksomheden ikke er bekendt med nogen patienter, der har formået at få Leqembi dækket gennem Medicare lige nu.

Selvom det får fuld godkendelse under FDA's "prioritetsgennemgang"-proces, kan Medicare stadig begrænse dækningen til patienter, der er indskrevet i forskningsundersøgelser godkendt af CMS, agenturet, der driver Medicare og Medicaid føderale sygeforsikringsprogrammer.

Virksomheden indsendte alle sine fase tre-data med sin ansøgning om fuld godkendelse i januar og skulle høre tilbage fra FDA i marts om, hvorvidt agenturet vil acceptere sin ansøgning. Hvis agenturet beslutter at behandle Leqembis ansøgning med prioritet, kan det træffe en endelig afgørelse inden for seks måneder.

Medicare-modtagere, der accepterer at deltage i CMS-støttede forskningsundersøgelser, som er bredere end kliniske forsøg, ville få dækning, hvis Leqembi modtager fuld godkendelse. Men det er muligt, at CMS kunne gå med til endnu bredere dækning, muligvis uden begrænsninger, hvis agenturet fastslår, at der er et højt niveau af beviser, der understøtter behandlingen, sagde Cheung.

"Med et højt niveau af beviser ... bør restriktionerne være meget begrænsede, eller måske endda ingen restriktioner, og det er Eisais holdning," sagde Cheung. "Vi mener, at Medicare-modtagere skal have uhindret adgang, bred og enkel adgang til Leqembi, fordi dataene opfylder disse kriterier," sagde han.

Hvis Medicare fortsætter med at begrænse dækningen, vil folk i landdistrikterne stå over for en ulempe, fordi medicinske institutioner og universiteter er stærkt koncentreret i større byer.

Mere end 70 medlemmer af kongressen i denne måned opfordrede sundhedsminister Xavier Becerra og CMS-administrator Chiquita Brooks-LaSure til at lette dækningsbegrænsningerne på Leqembi for at sikre mere adgang i hele Amerika.

"Patienter, familier og plejere, der bor i landdistrikter og underbetjente områder, bør have samme mulighed for adgang til behandling," skrev lovgiverne. "Det er en enorm fysisk og økonomisk byrde for Medicare-modtagere at bruge utallige timer på at rejse til begrænsede forskningsinstitutioner, der er vært for forsøgene."

Hvis alt går efter Eisais forventninger, vil FDA give fuld godkendelse, og CMS vil give ubegrænset dækning af Leqembi. I det scenarie forventer Eisai, at omkring 100,000 diagnosticerede tidlige Alzheimers-patienter vil være berettigede inden år tre af lægemidlets udrulning. Eisai sagde, at der er tilstrækkelig produktionskapacitet på Biogens fabrik i Schweiz.

Men Cheung sagde, at den største udfordring med at udrulle Leqembi er, at læger ikke er gearet til at diagnosticere tidlig Alzheimers, fordi der findes så få behandlinger. CMS skal også give bred godtgørelse for diagnostiske tests, sagde Cheung. Disse omfatter PET-scanninger, som i øjeblikket er begrænset til én per livstid, og cerebrospinalvæskeprøver, som refunderes til en lav sats, ifølge virksomheden. 

"Hver gang, når du skal vedtage en ny diagnostisk procedure, vil det bare tage noget tid," sagde Cheung. "Refusion skal ske for disse diagnostiske procedurer, og radiologer og sundhedspersonale rundt om i landet skal begynde at gøre det. Og der er en periode, det tager for folk at komme op på, hvordan man gør det,” sagde han.

Omkring 15% af de berettigede patienter er yngre end 65 år og er for det meste dækket af privat forsikring, sagde Cheung. Private forsikringsselskaber venter stort set på en CMS-dækningsbeslutning, selvom nogle måske beslutter at træffe deres dækningsbeslutninger tidligere, sagde han. Eisai vil tilbyde copay-hjælp til folk, der er dækket privat, sagde Cheung.

"Der er mere fleksibilitet og flere tilgange til at tilbyde meget god adgang med meget, meget lave egne omkostninger for disse personer," sagde administrerende direktør. Eisai har en program til at levere Leqembi uden omkostninger til uforsikrede patienter, der opfylder berettigelseskriterierne.

Cheung sagde, at de $26,500 årlige omkostninger ved Leqembi skulle falde over tid. Lige nu administreres behandlingen to gange om måneden, men Eisai er ved at udvikle et vedligeholdelsesregime, hvor patienterne ville modtage en enkelt månedlig dosis efter de første 18 måneders behandling.

"Det er ikke godkendt endnu. Vi forventer at ansøge om vedligeholdelsesdosering ved udgangen af ​​næste regnskabsår,” sagde Cheung. Vedligeholdelsesdosering ville reducere omkostningerne ved Leqembi med omkring det halve, sagde han.

CMS sagde i januar, at det ville udvide dækningen, hvis Eisai leverer data, der besvarer spørgsmål om fordelene ved Leqembi til at bremse kognitiv tilbagegang og potentiel skade fra bivirkninger såsom hjerneblødninger.

"En af de ting, jeg lige vil understrege, er, som du ved, i denne særlige klasse ville [vi] virkelig gerne have mere information, efterhånden som vi lærer, hvad disse produkter kommer til at gøre," sagde CMS-administrator Brooks-LaSure tirsdag under en ringe med journalister. "Men vi fortsætter med at være åbne for at høre nye data fra producenter og fortalere."

Eisai siger, at dataene fra dens fase tre-forsøg besvarer disse spørgsmål med et højt niveau af beviser, sagde Cheung.

Medicares dækningspolitik er kontroversiel. Alzheimerforeningen, i et decemberbrev til CMS, opfordrede til fuld og ubegrænset dækning af Leqembi. Robert Egge, foreningens øverste politikansvarlige, sagde, at det er første gang, at CMS på forhånd har besluttet ikke at dække en fremtidig klasse af lægemidler som standard.

Medicare-politikken stammer fra kontrovers omkring Aduhelm, en anden Alzheimers antistofbehandling udviklet af Eisai og Biogen. FDA gav accelereret godkendelse af denne behandling i 2021 på trods af, at agenturets uafhængige rådgivere sagde, at beviserne ikke viste, at det bremsede sygdommen. Tre rådgivere trak sig over FDA's beslutning. En kongresundersøgelse i december fandt, at godkendelsen af ​​Aduhelm var "fyldt med uregelmæssigheder."

Medicare besluttede i april sidste år at begrænse dækningen af ​​alle monoklonale antistoffer, der retter sig mod hjerneplak til behandling af Alzheimers, indtil det modtager flere beviser, der viser en fordel for patienterne.

"Det er ikke en rimelig politik, fordi der ikke er nogen grund til, at de skulle gøre dette på klassebasis," sagde Egge.

American Academy of Neurology, verdens største sammenslutning af neurologer, fortalte Medicare i et brev tidligere på måneden, at der er enighed blandt dets eksperter om, at det kliniske fase tre-studie for Leqembi var godt designet, og at dataene var klinisk og statistisk signifikante.

Resultaterne af det kliniske forsøg, offentliggjort i New England Journal of Medicine, fandt, at kognitiv tilbagegang var 27 % langsommere over 18 måneder hos personer, der fik Leqembi sammenlignet med dem, der ikke modtog behandlingen. Men der var også sikkerhedsproblemer med nogle patienter, der oplevede hjernehævelse og blødning.

Dødsfaldet af en deltager i et klinisk forsøg i Chicago-området kan muligvis også være forbundet med lecanemab, ifølge en forskningsbrev offentliggjort i New England Journal of Medicine i januar

AAN's præsident Dr. Orly Avitzur opfordrede CMS til at revidere sine dækningsbegrænsninger, så der er bredere adgang for Leqembi, hvis behandlingen skulle få traditionel FDA-godkendelse.