Patienter ville betale op til $26,500 om året for Leqembi

Få seniorer med tidlig Alzheimers sygdom vil have adgang til den nye behandling Leqembi på grund af dens høje omkostninger og meget begrænsede dækning af Medicare.

Fødevarestyrelsen fredag meddelt accelereret godkendelse mod Biogen og Eisais monoklonale antistof efter behandlingen så ud til beskedent bremse udviklingen af Alzheimers sygdom hos deltagere i kliniske forsøg med mild kognitiv svækkelse.

relaterede investeringsnyheder

Det japanske medicinalfirma Eisai, som førte lægemidlets udvikling, sagde Leqembi vil koste anslået $26,500 om året, selvom det nøjagtige prisskilt varierer fra patient til patient.

De fleste seniorer, der er berettiget til behandlingen, skal betale for det ud af lommen, fordi Medicare har begrænset dækning til personer, der deltager i undersøgelser godkendt af den føderale regering.

Medicare-modtagere har en medianindkomst på omkring $30,000 om året, ifølge Tricia Neuman, den administrerende direktør for Kaiser Family Foundations Medicare-politikprogram.

"Uden Medicare-dækning er dette lægemiddel stort set uoverkommeligt," sagde Neuman. "Selv med Medicare-dækning vil modtagerne stadig være ansvarlige for 20% medforsikring, og det er ikke et trivielt beløb."

Eisais lanceringspris for Leqembi var højere end et uafhængigt estimat fra Institute for Clinical and Economic Review, en nonprofitorganisation, der analyserer lægemiddelpriser baseret på deres fordele.

ICER, i et udkast til betænkning, fandt ud af, at lægemidlet ville være omkostningseffektivt for patienter til en pris, der spænder fra $8,500 til $20,600 om året.

Grove skøn anslår antallet af mennesker i alderen 65 og ældre, der lider af mild kognitiv svækkelse på grund af Alzheimers sygdom, til omkring 5 millioner, ifølge Alzheimerforeningen

Centrene for Medicare og Medicaid Services begrænset dækning tilbage i april for en hel klasse af eksperimentelle Alzheimers lægemidler bragt på markedet ved hjælp af FDA's accelererede vej.

CMS tog beslutningen på grund af sikkerheds- og effektivitetsproblemer, der opstod i kølvandet på FDA's kontroversielle tidlige godkendelse i juni 2021 af Aduhelm, som også blev udviklet af Biogen og Eisai. Lægemidler som Aduhelm og Leqembi kan forårsage hjernehævelse og blødning.

En undersøgelse foretaget af lovgivere i huset konkluderede, at FDA-godkendelsesprocessen for Aduhelm var "fyldt med uregelmæssigheder." FDA godkendte behandlingen på trods af modstand fra dets uafhængige ekspertpanel, som fandt, at de tilgængelige data ikke viste klare kliniske fordele.

CMS-dækningsbegrænsningerne gælder for monoklonale antistoffer, der retter sig mod et protein kaldet amyloid, som opbygges til en plak på områder af hjernen hos patienter med Alzheimers sygdom.

CMS sagde fredag, at dækningsbegrænsningerne i øjeblikket gælder for Leqembi, selvom agenturet undersøger de tilgængelige oplysninger og kunne genoverveje dækningen baseret på undersøgelsens konklusioner.

"Det vil ikke være almindeligt tilgængeligt, selv for folk, der er potentielt kvalificerede baseret på, om de har mild kognitiv svækkelse relateret til Alzheimers sygdom," sagde Neuman.

Dr. Joanne Pike, formand for Alzheimers Association, kaldte dækningsbegrænsningerne "utilhørte og forkerte" i en erklæring fredag. Pike sagde, at CMS nægtede dækning for Leqembi for måneder siden, før han gennemgik de tilgængelige beviser.

"CMS har aldrig gjort dette før for noget lægemiddel, og det er klart skadeligt og uretfærdigt for dem med Alzheimers," sagde Pike. "Uden adgang til og dækning af denne behandling og andre i dens klasse mister folk dage, uger, måneder - minder, færdigheder og uafhængighed. De taber tid."

CMS planlægger at give en bredere dækning for Leqembi, hvis behandlingen modtager fuld FDA-godkendelse under den traditionelle proces, ifølge en erklæring fra agenturet. Men det er ikke klart, om eller hvornår det vil ske. Eisai indsendte en ansøgning til FDA fredag for fuld godkendelse af Leqembi.

FDA's accelererede godkendelsesprogram er designet til at bringe lægemidler til markedet hurtigere for patienter med alvorlige sygdomme, som ikke har nogen bedre muligheder. Lægemiddelselskaberne fortsætter kliniske forsøg, og FDA giver sin fulde godkendelse, hvis dataene bekræfter en klinisk fordel.

Hvis forsøgene ikke bekræfter en klinisk fordel, kan FDA fjerne lægemidlet fra markedet. Neuman sagde, at indsatsen er høj for Medicare, og CMS tager en forsigtig tilgang, indtil der er flere data om Leqembis sikkerhed og effektivitet.

Data fra kliniske forsøg offentliggjort i New England Journal of Medicine viste, at deltagernes kognitive tilbagegang var 27 % langsommere over 18 måneder for personer, der fik Leqembi.

Men 14 % af de personer, der fik stoffet, fik alvorlige bivirkninger sammenlignet med 11 % af dem, der ikke modtog behandlingen.

Neuman sagde, at det er en "stor national udfordring at finde en måde at imødekomme behovene hos mennesker med Alzheimers." Der er ingen kur mod sygdommen, og stofferne på markedet har en begrænset effekt, sagde hun. Leqembi har skabt håb om, at sygdommen i det mindste kan bremses.

"Familier kæmper med virkningerne af Alzheimers uden nogen kur i sigte," sagde Neuman. "Så der er en masse indestængt efterspørgsel efter medicin, der kan have en meningsfuld indvirkning på familiemedlemmer, der begynder at falde kognitivt, fordi de har Alzheimers sygdom."