QURE Stock Raketter efter FDA har godkendt sit dyreste lægemiddel nogensinde

Food and Drug Administration har netop godkendt sit dyreste lægemiddel nogensinde - en hæmofili B-genterapi fra Carlisle selskaber (CSL) og UniQure (Qure) - og QUERE-aktien sprang onsdag.

X

I mellemtiden BioMarin (BMRN) aktier brød ud, efter at FDA sagde, at det ikke ville holde et rådgivende udvalgsmøde for at diskutere sin hæmofili A-genterapi. Disse rådgivere giver ikke-bindende anbefalinger til FDA efter at have diskuteret fordele og risici ved eksperimentelle lægemidler. BioMarin's Roctavian er allerede godkendt i Europa.

On dagens aktiemarked, QURE-aktien sprang 14.6% til 26.36. Det forlængede aktiens løb fra en stigning på 7.1% tirsdag. Aktier toppede a køb point på 25.91 ud af en konsolidering, iflg MarketSmith.com.

BioMarin-aktien steg 7.3% til 97.79. Det fik BioMarin-aktien til at bryde ud af en dobbeltbundet bund med en post på 92.86.

QURE-lager: Prisen er over forventningerne

UniQures infusion er godkendt til hæmofili B-patienter, der i øjeblikket er i et forebyggelsesregime kaldet Faktor IX-terapi, eller som har en historie med potentielt dødelige blødninger eller alvorlige blødningsepisoder. Til en engangspris på 3.5 millioner dollars håber Carlisle og UniQure, at stoffet er en kur.

Analytikere siger, at godkendelsen er et best-case-scenarie for UniQure, det selskab, der oprindeligt udviklede Hemgenix, før det gik sammen med Carlisle i senere faser. Mærket begrænser ikke behandlingen til nogen specifik gruppe af patienter eller inkluderer en "sort boks"-advarsel.

"I betragtning af usikkerheden omkring godkendelser af hæmofili-genterapi og investorernes forsigtighed, mener vi, at dette er en stor positiv for UniQure og en vigtig fjernelse af risici for historien," sagde UBS-analytiker Eliana Merle i en rapport onsdag.

Prisen på $3.5 millioner er over en anbefaling fra Institute for Clinical and Economic Review. Den nonprofit sagde det meste hæmofili genterapi ville være omkostningseffektiv til 2.5 millioner dollars. Rapporten undersøgte priser mellem $2 millioner til $3 millioner baseret på lederes kommentarer.

SVB Securities analytiker Joseph Schwartz sagde, at den højere end forventet pris sandsynligvis tegner sig for den lille hæmofili B-patientpopulation. Alligevel ser han godkendelsen som en positiv for patienter med hyppige blødningsepisoder og behovet for "byrdefuld profylakseterapi."

Patienterne vil blive overvåget i tre timer efter Hemgenix-infusionen. Derefter skal de gennemgå ugentlig overvågning i tre måneder for at holde øje med potentielle leverkomplikationer. Schwartz bemærker, at forebyggende behandling med faktor IX typisk gives ugentligt.

"Vi mener, at disse overvågningskrav giver mening og vil blive betragtet som et værdifuldt offer for den sandsynlige liberalisering fra faktorterapi, blødninger og ledskader i lang tid," sagde han i en rapport.

Han har en outperform rating på QURE aktie.

UniQures andre genterapiindsatser

I henhold til aftalens vilkår vil Carlisle være ansvarlig for kommercialiseringen af ​​Hemgenix. Til gengæld vil UniQure modtage op til $1.5 milliarder i yderligere milepælsbetalinger og en royalty på salg i mellemtiden til lav-20 %. UniQure har også produktionsrettigheder.

"Vi ser (den) godkendelse som en vigtig hændelse for at mindske risikoen for UniQures fremtidige pengestrømspotentiale," sagde Schwartz. "Vi mener også, at dette lover godt for godkendelsespotentialet for BioMarin's Roctavian i hæmofili A."

Godkendelsen giver sandsynligvis også tiltro til UniQures indsats inden for andre genterapiområder. Investorer er sandsynligvis mere forsigtige med virksomhedens arbejde med Huntingtons sygdom. Tre ud af 14 patienter i UniQures undersøgelse oplevede alvorlige bivirkninger.

"Vi bemærker, at fase 1 og fase 2-opdateringen stadig er guidet til i andet kvartal af 2023 og kan være en informativ katalysator for programmet med de første data om funktionelle (mål)," sagde Merle, UBS-analytikeren.

Hun har en købsvurdering på QURE aktie og hævede sit kursmål til 42 fra 40.

Følg Allison Gatlin på Twitter på @IBD_AGatlin.

DU KAN MÅSKE OGSÅ LIDE:

Medtronic rammer to års lav på kvartalsvis forsinkelse - men analytikere leder efter lyspunkterne

Se, hvorfor Gileads kræftvirksomhed får aktien til at få feber

Få rettidige køb og sælg advarsler med IBD Leaderboard

Aktier at købe og se: Top børsintroduktioner, store og små kasketter, vækstaktier

Find de bedste langsigtede investeringer med IBD-langsigtede ledere