SRPT-lager stiger ved potentiel accelereret godkendelse til genterapi

Food and Drug Administration sagde mandag, at den vil foretage en hurtig gennemgang af Sarepta Therapeutics'(SRPT) muskeldystrofi genterapi, og SRPT-aktien sprang.

X

Sarepta ansøgte om godkendelse baseret på tre kliniske undersøgelser af genterapien, SRP-9001. Men en undersøgelse, kaldet Embark, er stadig i gang med resultater, der forventes ved udgangen af ​​2023. FDA vil træffe en godkendelsesbeslutning forud for disse resultater i maj. Dette betyder, at Sarepta kan lancere lægemidlet tidligt, før det har de endelige resultater i hånden gennem en proces kendt som accelereret godkendelse.

"I bedste tilfælde ville dette fremskynde '9001's tid til kommercialisering," sagde RBC Capital Markets-analytiker Brian Abrahams i en rapport til kunder. Accelererede godkendelser er altid betinget af en bekræftende undersøgelse. Det kunne Embark blive, sagde analytikere.

På aktiemarkedet i dagSRPT-aktien steg 3.1% højere og endte den ordinære session på 118.13. Sarepta bestanden har en stærk Relativ styrkevurdering på 96, hvilket placerer den i top 4% af alle aktier i form af 12-måneders performance, ifølge IBD digital.

SRPT-lager: Udskiftning af et defekt gen

Patienter med Duchenne muskeldystrofi bærer et unormalt gen, der er ansvarligt for at lave proteinet dystrofin. Dystrofin er nøglen til muskelsundhed og funktion. Sareptas genterapi har til formål at indsætte et korrigeret gen, der koder for en forkortet version af dystrofinproteinet.

Analytikere forventer, at FDA planlægger et rådgivende udvalgsmøde for at diskutere fordele og risici ved Sareptas genterapi. Hvis det er tilfældet, vil rådgiverne give en uforpligtende anbefaling til hele bureauet.

Alligevel mindsker nyheden mandag "delvis risikoen for Sarepta, da investorerne satte spørgsmålstegn ved chancerne for, at FDA ville gå med til en accelereret tidslinje, hvor Embark-undersøgelsen er så tæt på," sagde Needham-analytiker Gil Blum i en rapport.

Han har en købsvurdering og 158 kursmål på SRPT-aktier.

Følg Allison Gatlin på Twitter på @IBD_AGatlin.

DU KAN MÅSKE OGSÅ LIDE:

Biogen dykker om rapporter om Alzheimers død, mens Axsome stiger i vejret med sin undersøgelsessucces

Dagens IBD-lager Catalyst Pharma antyder et opkøb — hvorfor timingen er perfekt

Sådan forsker du på vækstaktier: Hvorfor dette IBD-værktøj forenkler søgningen efter topaktier

Find vindende lagre med MarketSmith-mønstergenkendelse og brugerdefinerede skærme

Leder du efter det næste Apple eller Amazon? Start med disse S&P 500-slå lister