Hvor finder man den virkelige krise i klinisk forskning? Følg The Money

I august, den Society for Immunotherapy of Cancers virtuelle topmøde, "The Crisis in Clinical Research” virtuelt forum behandlede et eksistentielt spørgsmål, der var afgørende for udviklingen af ​​nye lægemidler til kræftpatienter. Hvordan kan de klinikker og hospitaler, der behandler patienter med nye lægemiddelkandidater, fastholde de sygeplejersker og studiekoordinatorer, der fører tilsyn med behandlingen af ​​patienter, der tilmelder sig kliniske forsøg? Svaret ligger i at erkende, at den "kliniske forskningskrise" slet ikke er klinisk – den er kontraktmæssig. Specifikt de uærlige incitamenter, der anvendes af kontraktforskningsorganisationer (CRO'er), der belønner operationel ineffektivitet.

Status quo inden for udvikling af lægemidler er, at medicinalvirksomheder sponsorerer kliniske forsøg, hvilket betyder, at de betaler for og påtager sig det ultimative ansvar, som er pålagt af den amerikanske regering for at sikre, at kliniske forsøg udføres i overensstemmelse med Code of Federal Regulations. Nogle virksomheder besidder udviklingsinfrastrukturen til at administrere alle de utallige regulerings-, datastyrings- og sikkerhedsrapporteringsansvar, der kræves af FDA, og arbejder direkte med kliniske forskningssteder, der behandler patienter med et forsøgslægemiddel. For eksempel gør mit firma TRACON Pharmaceuticals dette, ligesom virksomheder som Seagen og BeiGene gør. Vi forhandler direkte et budget med det kliniske forskningssted og betaler efterhånden som hver patient tilmeldes. Jeg kalder det "betal for ydeevne", fordi websteder ikke betales, før de tilmelder patienter.

Men de fleste bioteknologiske og farmaceutiske virksomheder - på grund af mangel på infrastruktur og personale, der er nødvendigt for at arbejde direkte med det kliniske forskningssted - kontrakter tilsyn med det kliniske forsøg til en CRO. CRO'en fungerer derefter som mellemmand mellem det sponsorerende lægemiddelfirma og det kliniske forskningssted. Selvom dette kan synes at være en enkel og ligetil løsning, forstyrrer økonomien ved at betale lægemiddelproducenten til CRO-justeringen, hvilket gør store vindere ud af CRO'erne og store tabere ud af både lægemiddelvirksomheder og kliniske steder.

Sæt ydeevne først

CRO'er opererer efter en gebyr-for-service plus garanteret betalingsmodel, hvilket betyder, at de bliver betalt for hver service, de udfører, uanset om denne service rent faktisk forbedrer den overordnede kvalitet og udførelsen af ​​det kliniske forsøg. De får også betalt et månedligt administrationsgebyr uanset præstation eller arbejdskvalitet. Ja, du læste rigtigt. Selvom ingen patienter er tilmeldt, opkræver CRO'er stadig store månedlige administrationsgebyrer fra medicinalfirmaerne. Faktisk begynder CRO'er at opkræve betaling i det sekund, de underskriver kontrakten. I nogle tilfælde involverer det millioner af dollars i betalinger uden en eneste patient at vise for det.

Dette er ikke kun i strid med økonomiske principper, det bringer CRO'er på linje med lægemiddelvirksomheder, der med rette søger hurtig, høj kvalitet og billig udførelse af kliniske forsøg. CRO'er deler ikke dette incitament, fordi de bliver betalt, uanset hvordan de klarer sig. Kliniske websteder taber også, fordi kun en del af det gebyr, der betales til en CRO af det sponsorerende lægemiddelfirma, går til webstedet. Det skyldes, at websteder opererer på et løn for præstationsbasis baseret på periodisering, mens CRO'er tjener størstedelen af ​​gebyrerne gennem deres gebyr-for-service-model plus garanteret månedlig ledelsesgodtgørelse. En måde at forstå fejljusteringen på ville være at overveje, om det kliniske sted blev betalt et månedligt gebyr, uanset om det indskrev en patient – ​​forestil dig prisen på lægemiddeludvikling! Den eneste fordel ville være, at websteder bedre kunne fastholde personale, der forståeligt nok reagerer på økonomiske incitamenter, herunder ansættelse ved CRO, som opkræver størstedelen af ​​omkostningerne, anslået til $250,000-$300,000 pr. patient, betalt af lægemiddelproducenten i løbet af undersøgelsen .

Vejen frem

Jeg foreslår to løsninger. Den ene er, at flere medicinalvirksomheder skrotte mellemmanden og udfører kliniske forsøg uden at ansætte en CRO. De økonomiske besparelser ved at give afkald på afhængighed af en CRO kan derefter overføres til webstedet. For det andet skal CRO'er betales af lægemiddelproducenten på samme måde, som webstedet betales af CRO'en - gennem en løn for præstationsmodel baseret på periodisering. Dette vil fremme effektiviteten i CRO'en på samme måde, som betaling for ydeevne fremmer effektiviteten på det kliniske sted. Når betalingsstrukturerne er tilpasset, har alle parter et fælles incitament - at indskrive patienter til at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​et forsøgslægemiddel rettidigt.

Dette ville tjene lægemiddelvirksomhedernes, de kliniske forskeres og, vigtigst af alt, patienternes interesser bedst, der regner med hurtig, effektiv og billig udvikling af lægemidler, der kan forbedre livskvaliteten og faktisk redde liv. Når alt kommer til alt, er det ikke meningen?